随着全球范围内对于儿科研究的关注日益增加，近年来创新药企对于儿童药开发项目的热情渐长，国内众多药企都加快了对儿童药的布局。然而，儿童群体缺医少药的现状还未改变。在一项以儿科为主题的访谈中，全球CRO普米尔医药（PremierResearch）儿科高级副总裁BarryMangum就儿科研究的重要意义、多年来的研究进展，以及该行业面临的困境和机遇表达了自己的观点。
问：您认为儿科临床研究为什么重要？
BarryMangum：谈及儿科，就不得不提起一个常常被忽视的重要事实——儿童在世界人口中占很大比重。在相关立法出台之前，儿童的医疗需求在很大程度上没有得到满足。很多儿童只能超适应症使用为成人开发的药物。这带来了很大的问题，因为药物可能会导致各种各样的毒性，从而给儿童造成不必要的伤害。
问：目前儿科相关行业领域面临哪些挑战？
BarryMangum：最突出的挑战是制药行业不想为儿童开发药物，因为几乎无利可图。此外，开发者进行儿科临床研究，对于其成人医疗产品来说意味着额外的风险。如果开发者为儿童开发了一种药物，并发现了该药物对儿童的不良影响，那么美国FDA可能会针对该药物发布黑框警告(Black-boxwarning)[1]。
儿科相关行业领域面临的另一个显著挑战是重新配制儿科药物。开发者必须针对儿童制备液体药剂、悬浮药剂、注射剂等配方的药物，而不能在儿童群体中套用成人药剂配方。
问：随着儿科临床研究日益增多，业内是否存在特别常见的错误看法？
BarryMangum：我认为有一个相当常见的错误看法是，儿科是一个较容易进行临床研究的领域。然而，事实并非如此。实际上，合格的儿科研究人员数量十分有限，原因很简单，因为我们进行儿科研究的历史远不如成人研究深远。
问：您认为儿科研究的进展如何？未来会怎样？
BarryMangum：未来，专门针对儿科患者群体的研究工作将大幅增多。这一点，我们从目前基因疗法、罕见病和超罕见病领域的大量研究工作可以看出端倪。要知道，目前全球已确认的超7000种罕见病中约一半属于儿科领域。儿科罕见病法规出台[2]，以及高额的儿科罕见病优先审查凭证(PRV)等利好措施，正在激励生物技术界积极投入儿科罕见病药物开发。从这些不难看出，儿科研究正逐步引起更多关注的趋势。
儿科药物开发将进入革新的时代。我相信，基因疗法和细胞疗法将是未来行业发展的重点领域，无论在儿科研究或成人研究领域皆是如此。当然，有些人会对此有异议，没关系。但我相信，目前基因疗法在美国和世界各地都已取得相当可观的进展，我们很快将看到专门用于治疗疾病的药物上市。
我认为儿童的未来将无比光明，因为我们在正确的时间和地点做着正确的事。我希望看到儿科研究的发展得以加速，但同时也必须谨记，FDA和EMA以及世界各地的监管机构希望我们在进行儿科研究时保持谨慎。随着时间的推移，我们将对如何进行儿科研究形成足够清晰的认识。
普米尔医药（PremierResearch）致力于通过儿科研究改善儿童及其家庭的生活，在儿科临床研究方面拥有丰富经验，并且洞悉不断变化的监管环境。普米尔医药的专家团队致力于在儿科临床研究方案制定和项目实施等方面为申办方提供全方位的有力支持。
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普米尔医药（PremierResearch）目前已经充分掌握肿瘤学和血液学、罕见病、神经科学、全球开发注册策略等各方面领域。依托20年产品开发经验，公司可以提供从初始策略制定、临床开发再到最终监管申报的一站式全方位服务。关注普米尔医药公众号PremierResearch，获取更多行业洞见。
